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然后,论文作者使用脂质纳米粒子递送表观遗传编辑装置到小鼠的血流,脂质纳米粒子进而循环到肝脏。一次注射表观遗传修改器能实现有效、持续沉默小鼠的Pcsk9基因,几乎减半了循环PCSK9蛋白水平长达330天(实验结束时)。进一步改进他们的方法,可降低PCSK9蛋白水平至传统基因编辑的水平(高达75%)。


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