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陈敏表示,近年来,颠覆传统认知的极端天气事件频繁发生,水旱灾害呈现趋多趋频趋强趋广的特点,极端性、反常性、复杂性、不确定性显著增强。水利部坚持“两个至上”,人民至上、生命至上,统筹高质量发展和高水平安全,树牢底线思维、极限思维,主动适应极端水旱灾害频发“常态”万博体育登录官网,加快构建安全可靠的水旱灾害防御体系,有效应对水旱灾害“黑天鹅”“灰犀牛”事件,切实筑牢保障人民群众生命财产安全防线。
二是全力推进一批骨干防洪工程建设。全力推进防洪重大工程前期工作,实施台账管理,加强调度会商,强化要素保障,力争多开早开。今年,争取开工一批防洪重大项目,比如长江流域的沅江宣威水库、长江干流安徽段治理工程,黄河干流上游河道治理工程,淮河流域的淮干峡山口—涡河口段,海河流域的东淀、献县泛区等国家蓄滞洪区建设,珠江流域柳江洋溪水库,太湖流域的交溪上白石水库等工程,推进辽河干流堤防全线达标建设。加快黄河黑山峡水利枢纽、海河流域漳河治理等一批防洪重大工程前期工作,做好项目储备。同时,统筹推进中小河流系统治理、病险水库除险加固。
三是提升洪水风险防控能力。加快完善雨水情监测预报体系,重点围绕流域防洪、水库调度实际需求,加快构建气象卫星和测雨雷达、雨量站、水文站组成的雨水情监测预报“三道防线”。贯通雨情、汛情、险情、灾情“四情”防御,强化预报、预警、预演、预案“四预”措施,加快构建科学精准的防洪调度体系,完善超标准洪水防御预案,强化中小河流洪水和山洪灾害防御,加快完善水旱灾害防御工作体系,最大程度发挥减灾效益。
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根据世界卫生组织定义,患病人数占总人口0.065%-0.1%的疾病或病变被称为罕见病。《中国罕见病定义研究报告2021》将新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病划入罕见病。当前,全球已知的罕见病有7000多种万博体育登录官网,约占全部人类疾病的10%。据权威部门统计,中国有超2000万名罕见病患者,每年新增患者超过20万人。
近年来,社会各界对于罕见病的关注越来越多,国家先后发布两批《罕见病目录》,加速罕见病用药审评审批,并将多种罕见病用药纳入医保目录,让很多罕见病人看到了希望。拿上海等一线城市来说,罕见病多学科诊疗中心覆盖面正在逐年扩大,诸多大型医疗机构近年来给予罕见病群体更高的关注,在创新治疗手段方面也迈开探索性的步伐。
在瑞金医院神经内科医生陈晟门诊万博体育登录官网,小美被诊断出“SOX1抗体相关小脑炎”。“这是一种罕见病,属于自身免疫性脑炎的范畴,病因确诊后,小美立即接受了大剂量激素冲击和免疫球蛋白的治疗。经多次药物调整,最终,在多种免疫调控治疗及营养神经、对症支持和康复锻炼等综合治疗后,小美的病情逐渐好转。”陈晟表示,治疗一个月后,小美头部不再摇晃,身体也恢复了力气,讲话也清楚了,可以独自行走,并完成大部分的日常生活操作。
公开资料显示,2018年以来,上海多家儿科类特色医院如新华医院、儿童医学中心等纷纷开设罕见病诊疗中心。除了专科医院外,近年来,大型综合性医疗机构也加入罕见病诊疗阵营,惠及更多的罕见病群体。如2023年2月28日,复旦中山罕见病诊疗中心正式揭牌;2023年8月,瑞金医院首批遴选内分泌与代谢病学科等八大科室成立瑞金罕见病中心……
北京病痛挑战公益基金会相关负责人表示,与《第一批罕见病目录》相比,《第二批罕见病目录》中纳入了呼声和关注度较高的罕见病,包括神经纤维瘤病、肢端肥大症、泛发性脓疱型银屑病、遗传性甲状旁腺功能减退症等。同时,《第二批罕见病目录》中非遗传性罕见病比重增加,比重从19%提升到33%,同时罕见肿瘤的比重也大幅度增加,共计纳入了24种罕见肿瘤。不仅仅是病种分布更加广泛,《第二批罕见病目录》中的疾病也覆盖更多学科,包括血液科、皮肤科、儿科、内分泌科等学科。
“当时,我们就向这个药品的生产企业复星医药进行了反馈,由于这一药品的市场需求量很有限、生产成本较高,但最终还是得到了企业的帮助,保障这些患儿家庭的用药。”王晓川进一步表示,注射用人干扰素γ对于这些患者来说,确实等于救命药,且他们还需要长期服用。“首先,CGD治疗难度较大,当前唯一治愈疗法为造血干细胞移植,但并非所有患者均符合移植条件、或配型无法成功、或由于费用高昂而无法承受,以及考虑术后移植物抗宿主反应风险等多种问题,部分患者无法接受移植手术,需要长期带病生存,同时,原先临床治疗主要采用包括抗生素、抗真菌、抗结核药物的对症治疗,但无法对该疾病进行良好管理。”
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