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研究人员此次描述了一种方法以沉默小鼠Pcsk9基因,这个基因会产生一个蛋白质,能促进一种称为低密度脂蛋白的胆固醇的蛋白受体降解。他们筛选了能识别目标基因的不同DNA结合平台,发现锌指蛋白效果最好。然后团队使用脂质纳米粒子将表观遗传编辑装置递送到小鼠的血液鸿博体育官网网址,脂质纳米粒子进而循环到肝脏。一次注射表观遗传修改器,能实现有效、持续沉默小鼠的Pcsk9基因,使循环PCSK9蛋白水平几乎减半,且效果长达330天(实验结束时)。
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