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研究人员此次描述了一种方法以沉默小鼠Pcsk9基因，这个基因会产生一个蛋白质，能促进一种称为低密度脂蛋白的胆固醇的蛋白受体降解。他们筛选了能识别目标基因的不同DNA结合平台，发现锌指蛋白效果最好。然后团队使用脂质纳米粒子将表观遗传编辑装置递送到小鼠的血液，脂质纳米粒子进而循环到肝脏。一次注射表观遗传修改器，能实现有效、持续沉默小鼠的Pcsk9基因，使循环PCSK9蛋白水平几乎减半，且效果长达330天(实验结束时)。
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作者: 别菲琳 2024年05月06日 22:58
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