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研究人员此次描述了一种方法以沉默小鼠Pcsk9基因,这个基因会产生一个蛋白质,能促进一种称为低密度脂蛋白的胆固醇的蛋白受体降解。他们筛选了能识别目标基因的不同DNA结合平台,发现锌指蛋白效果最好。然后团队使用脂质纳米粒子将表观遗传编辑装置递送到小鼠的血液,脂质纳米粒子进而循环到肝脏。一次注射表观遗传修改器,能实现有效、持续沉默小鼠的Pcsk9基因,使循环PCSK9蛋白水平几乎减半,且效果长达330天(实验结束时)。
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中新网北京3月2日电 (赵斌)“作为填补世界空白的肝纤维化治疗药物研发取得新进展,在临床试验中发现存在可逆转肝纤维化的情况。”分子病毒学及药物研发专家罗楹在“国际罕见病日”到来之际表示,肝纤维化新药研发的临床试验分别在中国和美国进展顺利,国内临床3期试验将在2024年完成临床试验数据收集,“这意味着我们自主研发的新药向再次填补该领域世界空白,又迈出重要一步”。
首都医科大学附属北京地坛医院原副院长、肝病中心原主任、国务院政府特殊津贴获得者成军接受采访时表示,肝纤维化是各种肝脏疾病在发展过程中经常经历的一个动态过程。早期积极去除危险因素尚有逆转至正常的可能,但若发展到肝硬化则不能逆转。因此有效地控制此环节,对预防肝硬化意义重大,肝纤维化的可逆性治疗将为广大患者带来希望。
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