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根据世界卫生组织定义，患病人数占总人口0.065％-0.1％的疾病或病变被称为罕见病。《中国罕见病定义研究报告2021》将新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病划入罕见病。当前，全球已知的罕见病有7000多种，约占全部人类疾病的10%。据权威部门统计，中国有超2000万名罕见病患者，每年新增患者超过20万人。

近年来，社会各界对于罕见病的关注越来越多，国家先后发布两批《罕见病目录》，加速罕见病用药审评审批，并将多种罕见病用药纳入医保目录，让很多罕见病人看到了希望。拿上海等一线城市来说，罕见病多学科诊疗中心覆盖面正在逐年扩大，诸多大型医疗机构近年来给予罕见病群体更高的关注，在创新治疗手段方面也迈开探索性的步伐。

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北京病痛挑战公益基金会相关负责人表示，与《第一批罕见病目录》相比，《第二批罕见病目录》中纳入了呼声和关注度较高的罕见病，包括神经纤维瘤病、肢端肥大症、泛发性脓疱型银屑病、遗传性甲状旁腺功能减退症等。同时豪运国际在线进入，《第二批罕见病目录》中非遗传性罕见病比重增加，比重从19%提升到33%，同时罕见肿瘤的比重也大幅度增加，共计纳入了24种罕见肿瘤。不仅仅是病种分布更加广泛，《第二批罕见病目录》中的疾病也覆盖更多学科豪运国际在线进入，包括血液科、皮肤科、儿科、内分泌科等学科。

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